Malattie rare e percorsi di cura condivisi, al Gaslini un modello multidisciplinare per Seu e Vod
Genova. Si terrà questo pomeriggio, giovedì 16 aprile, presso Villa Quartara, l’evento conclusivo dedicato alla presentazione dei PDTA (Percorsi Diagnostico-Terapeutico-Assistenziali) per la Sindrome Emolitico Uremica (SEU) e la Veno-Occlusive Disease (VOD), promossi dall’IRCCS Istituto Giannina Gaslini.
Le due condizioni, pur rare, presentano sfide cliniche speculari: la rapidità d’azione è l’unico fattore in grado di cambiare radicalmente la prognosi.
La SEU, che in Italia registra circa 60-70 nuovi casi pediatrici all’anno, risulta essere la principale causa di insufficienza renale acuta in età pediatrica. Sebbene la mortalità sia oggi contenuta (sotto il 5%), circa il 30-40% dei pazienti rischia sequele croniche a lungo termine.
Parallelamente, la VOD/SOS, complicanza che colpisce fino al 15% dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali, presenta storicamente tassi di mortalità estremamente elevati (oltre l’80% nelle forme severe non trattate).
“I dati scientifici parlano chiaro: nella VOD, iniziare il trattamento entro 24 ore dal sospetto clinico può raddoppiare le probabilità di sopravvivenza del bambino,” spiegano gli esperti del Gaslini. “Allo stesso modo, nella SEU atipica, una diagnosi differenziale tempestiva permette di avviare terapie mirate che salvano la funzione renale. Il PDTA non è solo un documento burocratico, ma un protocollo ‘salvavita’ che standardizza questa velocità d’esecuzione.”
In questo ambito, il Gaslini rappresenta un centro di riferimento per la diagnosi e la gestione di queste patologie, grazie a un patrimonio consolidato di competenze cliniche, assistenziali e organizzative.
I nuovi PDTA, sviluppati attraverso il coordinamento metodologico di Gaslini Academy, traducono le più recenti linee guida internazionali in soluzioni operative cucite sul contesto clinico dell’Istituto. L’attività formativa è stata interamente affidata a docenti interni all’Istituto, consentendo di valorizzare il know how maturato nelle diverse aree specialistiche e di trasformare il percorso in un vero e proprio processo di co-progettazione interna.
Questo approccio ha permesso di sviluppare PDTA pienamente integrati nei processi assistenziali e coerenti con il modello organizzativo del Gaslini, rafforzandone la sostenibilità e l’effettiva applicabilità.
L’iniziativa è stata realizzata anche grazie al contributo non condizionante di Alexion e Jazz Pharmaceuticals, nel pieno rispetto dell’autonomia scientifica e organizzativa dell’Istituto.
All’incontro interverranno il direttore sanitario Raffaele Spiazzi, il direttore della UOC Governo Clinico Giuseppe Spiga, Silvia Scelsi, direttore Professioni Sanitarie e responsabile scientifico, Maura Faraci direttore del Centro Trapianti Midollo Osseo e Edoardo La Porta, dirigente della Nefrologia dell’Istituto. Parteciperanno inoltre rappresentanti della Regione Liguria, le dottoresse Roberta Pannazio e Rosa Bellomo.
Il lavoro svolto testimonia come la costruzione condivisa dei percorsi assistenziali rappresenti uno strumento fondamentale per garantire qualità, sicurezza e uniformità delle cure, valorizzando il contributo di tutte le professionalità coinvolte.
L’iniziativa si inserisce nel più ampio impegno dell’Istituto nel promuovere modelli organizzativi basati su integrazione, collaborazione e diffusione delle competenze, con l’obiettivo di rafforzare la capacità del sistema di rispondere in modo efficace ai bisogni dei pazienti affetti da patologie rare e complesse, anche in una prospettiva di sviluppo della rete regionale.
