Terapie geniche della Holostem bloccate, “Pazienti in attesa e ricercatori esclusi”

La modenese Holostem pare vivere un momento di stallo, che rischia di rallentare se non vanificare gli sforzi di ricerca nelle terapie geniche di eccellenza. L’azienda fondata nel 2008 come spin-off universitario e guidata da ricercatori di fama internazionale come i professori Michele De Luca e Graziella Pellegrini, si occupa al momento delle sperimentazioni per la terapia genica per l’Epidermolisi Bollosa – malattia rara nota come “sindrome dei bambini farfalla” – e della terapia cellulare di Holoclar, che rigenera l’epitelio corneale e ha già permesso a centinaia di pazienti europei di recuperare la vista.

Le difficoltà sorte ormai tre anni fa, tuttavia, sembrano perdurare. Come si ricorderà, a seguito della decisione della holding Valline s.r.l di liquidare la società, con l’obiettivo di garantire continuità alle attività il Governo autorizzò due anni l’acquisizione da parte della Fondazione Enea Tech & Biomedical, la fondazione di diritto privato vigilata dal Ministero delle Imprese e del Made in Italy.

“A due anni dall’acquisizione, però, le sperimentazioni cliniche sull’Epidermolisi bollosa non sono ancora partite e la produzione di Holoclar è quasi ferma. Inoltre, inspiegabilmente i ricercatori che hanno sviluppato le terapie non risultano più coinvolti nei processi scientifici, nonostante la natura altamente specialistica delle tecnologie basate su cellule staminali epiteliali”. A denunciare la situazione è l’Associazione Luca Coscioni (di cui il prof. De Luca è vicepresidente).

La testimonianza

Questa situazione sta lasciando senza risposta sia i pazienti affetti da una malattia terribile, in alcune forme anche letale, sia coloro che potrebbero recuperare la vista grazie a un trattamento già approvato e utilizzato con successo per anni.

“Noi, persone con malattie rare, siamo chiamate ‘pazienti’ – racconta Alessandro Barneschi, 40 enne affetto da Epidermolisi bollosa sin dalla nascita e volto della campagna. “Ma l’Epidermolisi Bollosa non ha pazienza: non aspetta. Per noi, il tempo è fondamentale, perché il tempo della malattia non è quello della burocrazia. La malattia non è paziente: agisce, avanza, e non si ferma”.

L’appello

Di fronte alla paralisi delle attività, l’Associazione Luca Coscioni, nella Giornata Mondiale dei Diritti Umani lancia un appello rivolto al Ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso, per chiedere un intervento immediato che ristabilisca le condizioni necessarie alla ripresa delle terapie e delle sperimentazioni, garantendo l’utilizzo delle competenze scientifiche che hanno reso possibile lo sviluppo di queste terapie.

L’appello richiama anche una dichiarazione resa dal Ministro in Parlamento il 29 novembre 2023, quando sottolineò l’importanza di assicurare continuità a queste attività e di non lasciare senza risposte i pazienti coinvolti.

Il documento – che sarà da oggi sottoposto a ricercatori, pazienti, sostenitori della ricerca pubblica e a tutti i cittadini – chiede un’intervento urgente del Ministro Urso e del Governo, affinché terapie italiane già dimostrate efficaci possano tornare a essere disponibili.