Nuovi farmaci per trattare l’Alzheimer non rimborsabili, insorgono i pazienti

Parere negativo alla rimborsabilità di due nuovi farmaci, anticorpi monoclonali, per trattare l’Alzheimer in fase precoce. La decisione sarebbe stata presa dalla Commissione scientifica ed economica del farmaco (Cse) dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), suscitando la reazione delle associazioni dei pazienti che esprimono «profondo sconcerto» se la notizia fosse confermata. Dopo le indiscrezioni circolate, l’Aifa ha però chiarito che l’iter di valutazione dei due medicinali anti-Alzheimer «non è ancora definitivamente concluso ed eventuali decisioni negative intermedie della Commissione potranno comunque essere oggetto di successiva rivalutazione».

Si tratta della molecola lecanemab sviluppata da Eisai-Biogen e della molecola donanemab di Eli Lilly. Entrambe sono anticorpi monoclonali innovativi progettati per trattare l’Alzheimer precoce, agendo direttamente sulle placche di beta-amiloide nel cervello. Secondo gli studi effettuati, entrambi i farmaci possono rallentare il declino cognitivo e funzionale nei pazienti nelle fasi iniziali della malattia, offrendo una modifica del corso della patologia anziché solo la gestione dei sintomi. L’arrivo dei nuovi farmaci era auspicato e fortemente atteso da famiglie e pazienti, anche considerando la limitata disponibilità ad oggi di medicinali efficaci nel trattamento di questa patologia neurodegenerativa. A mettere in allerta associazioni ed esperti era stato, in mattinata, un post sui social del direttore tecnico-scientifico di Aifa Pierluigi Russo, in cui scriveva che «decidere di non rimborsare un medicinale è una scelta a volte terribilmente complessa». La Cse, secondo quanto si apprende, nella riunione in cui si sono esaminati i dossier sui due farmaci non avrebbe riscontrato i presupposti per ammetterli alla rimborsabilità in considerazione di un effetto rispetto al deterioramento cognitivo dei pazienti giudicato «trascurabile» in termini di efficacia contro, invece, un rischio di effetti collaterali significativo. Da parte sua, Aifa ha precisato che nella valutazione dei dossier ai fini della rimborsabilità, la Cse «opera in autonomia, analizzando gli aspetti tecnico-scientifici legati all’efficacia e alla sicurezza dei farmaci, il loro profilo beneficio/rischio, il valore aggiunto rispetto alle terapie già rimborsate, l’impatto economico sul Servizio Sanitario Nazionale». «Il bilanciamento tra questi fattori è alla base delle decisioni che vengono assunte nell’interesse di tutti i cittadini e nella consapevolezza – afferma l’Agenzia – dell’elevato bisogno clinico legato alla malattia di Alzheimer».

L’orientamento alla bocciatura è duramente criticato dall’Associazione Italiana Malattia di Alzheimer (Aima): «siamo sconcertati per molti motivi. Il primo: per quanto piccola la platea dei pazienti ammissibili al trattamento, e che potrebbero giovarne, si nega la possibilità del beneficio a persone in questo modo condannate a vivere appieno il dramma della malattia. Abbiamo atteso 26 anni che la ricerca producesse qualche risultato anche per i malati di Alzheimer. Dopo tante delusioni finalmente qualcosa di concreto è arrivato e dobbiamo davvero chiudere gli occhi? Vale proprio poco per le nostre istituzioni la vita dei malati di Alzheimer e dei loro familiari, se possono ignorarne i bisogni e spegnerne le speranze». E per Mario Possenti, segretario generale della Federazione Alzheimer Italia, «se l’attuale scenario dovesse essere confermato, si creerebbe inoltre una forte disuguaglianza: solo chi dispone di risorse economiche adeguate potrebbe accedere ai trattamenti. Per questo riteniamo necessario lavorare verso una rimborsabilità del farmaco, garantendo pari diritti a tutte le persone con malattia di Alzheimer». A replicare sono anche aziende produttrici. “Auspichiamo che l’attuale fase del percorso regolatorio in Italia rappresenti un momento di ulteriore confronto e approfondimento e non una battuta d’arresto», afferma Eisai produttrice di lecanemab, sottolineando che «l’obiettivo resta quello di offrire anche ai pazienti italiani un equo accesso alle nuove terapie». Se fosse confermato un parere negativo sulla rimborsabilità «sarebbe un grave danno per i pazienti italiani», commenta Eli Lilly, che produce la molecola donanemab, annunciando che continuerà a garantire gratuitamente il trattamento ai quasi 200 pazienti già in terapia.