Fine dell’insulina? Una terapia con cellule staminali riaccende la speranza
Potrebbe sembrare fantascienza, ma è medicina sperimentale con basi molto concrete: 10 persone affette da diabete di tipo 1 non hanno più bisogno di iniettarsi insulina da oltre un anno, dopo aver ricevuto una terapia cellulare chiamata zimislecel, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals.
I dati, presentati all’annuale meeting dell’American diabetes association e pubblicati contemporaneamente sul New England Journal of Medicine, confermano il potenziale rivoluzionario di questa terapia. Zimislecel è il primo trattamento derivato da cellule staminali completamente differenziate in cellule insulari pancreatiche, capaci di produrre insulina in risposta al glucosio. Una soluzione che mira non solo a controllare i sintomi, ma a ripristinare la fisiologia stessa della produzione di insulina.
Come funziona la terapia
Zimislecel è una terapia allogenica, cioè universale, ottenuta da cellule staminali pluripotenti che vengono trasformate in cellule beta pancreatiche e poi infuse direttamente nel fegato del paziente attraverso la vena porta. Per favorirne l’attecchimento, i pazienti ricevono una terapia immunosoppressiva priva di glucocorticoidi.
Nel trial clinico di fase 1/2, 12 pazienti con diabete di tipo 1 hanno ricevuto una dose completa di 0,8 miliardi di cellule. Tutti i pazienti hanno mostrato produzione endogena di insulina misurabile tramite peptide C, assenza di gravi episodi ipoglicemici e livelli di emoglobina glicata (HbA1c) sotto la soglia raccomandata del 7%. Ma il dato più sorprendente è che 10 su 12 (l’83%) hanno potuto sospendere completamente l’uso di insulina esogena, mantenendo il controllo glicemico.
«L’entità, la coerenza e la durata dei risultati sono senza precedenti per una terapia cellulare nel diabete di tipo 1 – ha commentato Carmen Bozic, Chief Medical Officer di Vertex. – Questo studio rafforza il potenziale trasformativo di zimislecel».
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