Una proteina per riparare il cervello: parte lo studio italiano sull’Ngf
Una proteina scoperta oltre settant’anni fa, premiata con il Nobel e legata alla crescita delle cellule nervose, torna oggi al centro della ricerca medica con un obiettivo ambizioso: provare a cambiare il destino dei bambini con paralisi cerebrale infantile.
Al Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma è stato arruolato il primo paziente in uno studio clinico di fase 2 che valuterà l’efficacia del Nerve Growth Factor (Ngf) somministrato per via intranasale. La sperimentazione è promossa dalla biofarmaceutica italiana Dompé, che studia il potenziale terapeutico della molecola – il cenegermin, farmaco orfano già approvato per trattare la cheratite neurotrofica – per migliorare le capacità motorie e lo sviluppo neurologico nei bambini affetti da paralisi cerebrale spastica.
I casi di paralisi cerebrale infantile
La paralisi cerebrale infantile è la più comune disabilità motoria dell’infanzia. Si tratta di un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, causati da lesioni o anomalie non progressive del cervello nelle prime fasi della vita. La forma più diffusa è quella spastica, caratterizzata da rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti. In Europa si stima che circa 712 mila persone convivano con questa condizione, mentre negli Stati Uniti sono circa 764mila. In Italia, ogni anno nascono circa 740 bambini con paralisi cerebrale.
Nonostante l’impatto della malattia, oggi non esistono terapie in grado di intervenire sul danno cerebrale alla base della patologia. I trattamenti disponibili puntano soprattutto ad alleviare i sintomi e includono fisioterapia, terapia occupazionale e logopedia per migliorare coordinazione, forza muscolare e autonomia nelle attività quotidiane.
È proprio su questo limite terapeutico che si inserisce la nuova sperimentazione. L’Ngf è una proteina naturalmente presente nell’organismo e svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza, nella crescita e nella riparazione delle cellule nervose. L’ipotesi dei ricercatori è che la sua somministrazione possa favorire i processi di recupero e di comunicazione tra i neuroni nelle aree cerebrali danneggiate.
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